Colangite biliare primitiva, intesa Europa e Usa per studi uniformi e terapie più rapide
'Evidenze più solide e percorsi accelerati dalla sperimentazione alla clinica'
Un nuovo accordo internazionale tra Easl (European Association for the Study of the Liver) e Aasld (American Association for the Study of Liver Diseases) rafforza la collaborazione scientifica sulla gestione della colangite biliare primitiva (Pbc), rara malattia autoimmune del fegato che colpisce soprattutto le donne. La nuova intesa punta a ridurre la variabilità degli studi, dare maggiore peso ai sintomi che incidono sulla vita quotidiana e rendere più rapidi i percorsi di approvazione di nuove terapie. "Uniformare i criteri significa dare più forza alla ricerca e accelerare ogni passaggio, dalla sperimentazione alla pratica clinica - spiega Marco Carbone, Associato di Gastroenterologia e Dirigente Medico dell'Ospedale Niguarda di Milano - La nuova cornice definita a Washington rappresenta una svolta oltre la tecnica perché permette di leggere la malattia con più precisione, valutare i benefici dei trattamenti in modo più completo e dare spazio a ciò che i pazienti vivono ogni giorno. Per chi convive con la Pbc, significa la prospettiva concreta di studi più rapidi, terapie più mirate e risposte cliniche più tempestive". La Pbc, pur rappresentando meno dell'1% delle malattie epatiche, è una rilevante patologia autoimmune dell'adulto che colpisce soprattutto le donne tra i 40 e i 60 anni (oltre l'80%), a causa di una risposta immunitaria alterata contro i dotti biliari. La sua rarità e l'eterogeneità degli studi rendono complesso confrontare le terapie, rendendo fondamentale un approccio condiviso tra Europa e Stati Uniti per diagnosi e gestione più uniformi. Uno dei punti chiave dell'intesa riguarda la definizione di biomarcatori più uniformi. Fosfatasi alcalina e bilirubina totale restano indicatori fondamentali, ma il nuovo approccio invita a interpretarli in modo più rigoroso e omogeneo, così da ottenere risultati più comparabili tra trial condotti in diversi Paesi. "Risultati che parlano la stessa lingua aiutano tutti: i ricercatori, gli enti regolatori, ma soprattutto i pazienti - conclude Carbone - perché evidenze più consistenti permettono di valutare con maggiore sicurezza l'efficacia delle nuove terapie e ridurre tempi e incertezze".
Y.Chaudhry--DT
